用于治疗80多种疾病、应用前景广阔
脐带血如何从存好到用好
光明日报记者 陈海波
产妇生产时胎儿娩出断脐后残留在脐带和胎盘中的血液——脐带血，在世界范围内已用于治疗80多种疾病。“我国脐带血的采集和储存技术已经接轨国际水平，但应用于临床治疗的疾病种类以及脐带血的科研水平，与国外比还有很大差距。”北京大学血液病研究所副所长刘开彦告诉记者。
近日，中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会在北京成立，刘开彦是该专业委员会的主任委员。据他介绍，这个新成立的机构将组织开展脐带血研究，拓展脐带血临床应用前景。如果说多年前业界对脐带血的关注集中在一个“存”字，即呼吁大家保存脐带血。现在，脐带血的关注重点转向了另一个字——用，让脐带血在临床治疗中发挥更大的作用。
储存技术高，临床应用能力待加强
脐带血富含造血干细胞，具有重建人体造血功能和免疫系统的作用。与其他造血干细胞相比，其采集无痛苦、配型成功率高、移植物抗宿主病发生率低且轻，因而成为宝贵的医疗资源。自1988年世界上首次成功应用脐带血造血干细胞治疗范可尼贫血至今，脐带血已用于血液病、免疫类代谢类等80多种疾病的治疗，临床应用价值得到全球医疗界公认。
目前，我国有7家合法执业的脐带血造血干细胞库，其中至少有两家获得了美国血库协会认证。“这表明我国脐带血库的储存技术和质量水平进入了国际行列。”刘开彦说。
2015年3月，广东省脐血库一份储存了15年的脐带血，成功救治了一名11岁白血病女孩。今年4月，北京市脐血库一份储存了18年11个月的脐带血样本经检验，细胞活性超过90%，远高于临床使用标准。这两个例子足以说明我国脐带血储存技术和质量水平。
国家卫生计生委医政医管局副局长郭燕红指出，我国脐带血造血干细胞移植技术已经成熟，但脐带血临床应用能力和技术水平还很不足。根据国家卫生计生委2017年发布的《造血干细胞移植技术管理规范》，脐带血造血干细胞移植可用于治疗急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病，再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等非恶性疾病，以及部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病。
应用不足的一个重要原因，是我们对脐带血的认识和研究还不够。很多国家在不断研究拓展脐带血的临床应用，比如美国、韩国等正在探索脐带血治疗脑瘫、糖尿病、自闭症，已取得不错的疗效。刘开彦说，我国这方面还比较匮乏，“希望也能开展这方面的研究，扩大脐带血的应用范围”。
事实上，脐带血的价值并非仅在于造血干细胞，它还含有树突状细胞、天然杀伤细胞、CAR-T细胞等多种宝贵的细胞资源。“把这些细胞分化出来，可以治疗很多疾病。”刘开彦说，比如可作为再生医疗细胞的来源，治疗和修复肌肉、眼睛相关的疾病。
丰富的细胞资源让脐带血有着极为广阔的应用前景，“全球当前有近400个脐带血相关的临床研究在进行，”刘开彦告诉记者，中国不能错过机遇，这也是成立脐带血应用专业委员会的初衷——普及脐带血的应用价值，推动脐带血学术交流及临床应用分享，不断提高采集、储存、应用技术，促进脐带血的应用发展。
自用者多，公共用途使用价值更高
要提高脐带血的科研与应用水平，必须保证有足够多的脐带血储存量。
脐带血储存分为公共用途和个体自用，前者为自愿无偿捐赠，可供所有人使用，后者为个人出资储存，用于自身或同胞亲属的治疗。目前，我国储存的近百万份脐带血绝大多数为自用。如北京脐血库2003年至2016年自体库存储量达20万份，公共库才2万多份；山东脐血库自体库储量13万份，公共库2万份。
尽管公共库的储量远少于自体库，但使用率远大于自体库。据刘开彦介绍，我国逾6000例脐带血临床应用中，自体脐带血应用于自身或同胞亲缘的逾700例，仅占所有应用的一成多，而且还是在储存数量远大于公共库的基础上。再比如北京脐血库，自体库20万份脐带血中用于自身及亲属仅15例，使用率仅0.0075%，而2万多份公共脐带血，临床应用700多例，使用率要高得多。
美国血液与骨髓移植学会曾发布《脐带血使用指南》指出，小孩在脐带血保存期内用到自己脐带血的概率仅为0.0005%至0.04%，因此不推荐健康家庭保存私人脐带血，鼓励捐献给公共脐血库。
国家干细胞工程技术研究中心主任韩忠朝解释，由于需要使用造血干细胞移植的疾病如白血病和再生障碍性贫血发病率为10万分之3到10万分之5，所以自体脐带血使用率很低。将脐带血存入公共库可以缓解造血干细胞配型的难度，临床上还可以通过几份脐带血共移植来解决脐带血数量不足的问题。
早在10年前便全面接受脐带血捐献的广东省脐血库，“公共库稳步增长，带来脐带血应用的机会明显增多”，中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主委、广东省脐血库主任王颀说，截至今年4月，广东省脐血库临床应用1043例，其中18000多份储量的公共库贡献了逾九成，达944例，使用率5%。不过，这仍然离他当初的目标还有一定距离。王颀设想的是脐带血储量达到10万份，因为尽管脐带血配型要求低，但储量达到10万份使用率才能达到20％。
也就是说，脐带血储存量越大，配型越容易，使用率也就越高。脐带血更大的使用价值在于面向众人，而非自己。因此，有人指出，将脐带血捐献给公库，其意义在于建成一个巨大的干细胞库，这样大家有需要时都可以去搜索，寻求有用的配型资源。
专家们希望有更多人捐献脐带血到公库，避免资源浪费，让所有人都能受益。而且，只有公共库不断壮大，才能拿出一定的血样用于科研，提高我国脐带血临床应用能力。
《光明日报》（ 2017年06月21日 06版）
