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我科学家全球首创新型“胰岛零件”

为1型糖尿病治愈带来曙光

光明日报记者 崔兴毅 颜维琦

　　这是一场发生在人体最深处的“零件更换手术”。

　　对于1型糖尿病患者而言，胰腺中那些负责分泌胰岛素、调节血糖的胰岛β细胞，被自身免疫系统错误地当成了“入侵者”，日复一日地遭受攻击，直至彻底损毁。从此，患者的人生便被绑在了胰岛素注射针头和血糖监测仪上。失控的血糖可能引发失明、肾衰竭、心脑血管损伤，甚至是一次致命的低血糖昏迷。

　　全球医学界为此苦苦找寻了几十年：能否为患者重新制造一套全新的、功能完好的“胰岛零件”？

　　“能！”

　　近日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新研究组与海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队联合发布重磅成果，给出了这个令人振奋的答案。

　　从“树根”到“树干”，新起点有三大优势

　　传统的干细胞研究往往聚焦于“多能干细胞”——它就像一棵树的树根，理论上能发育成人体的任何细胞，潜力无限。但问题也出在这里：从“树根”长成特定的“胰岛果实”，要走过一条漫长而复杂的“开枝散叶”之路，步骤多达十余步，周期长达五六周。过程中，细胞极易“迷路”，分化出来的产品纯度不够，甚至可能混入具有增殖能力的未成熟细胞，带来成瘤风险。

　　“这就像在一片茫茫森林里，要从最底端的根系找到去往指定果实的精确路径。”中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员程新向记者打了个比方。他们决定换一个思路，不再从“根”出发，而是直接站上“树干”。

　　这个“树干”，便是“内胚层干细胞”。它是生命发育过程中的一个关键节点，已经明确了未来的分化方向——只走向胰腺、肝脏等内胚层来源的器官。

　　程新向记者解释这个新起点的三大优势：方向锁定，从一开始就设定了“导航”，不会长成心肌或神经细胞；路径精简，分化步骤从十步锐减到两步，生产周期从5~6周压缩到2周，效率飙升；安全可控，这种内胚层干细胞在体内不会增殖，从源头上“掐灭”了成瘤风险。

　　基于这项全球领先的体外定向分化技术，研究团队成功制造出“再生胰岛E-islet”。这些在实验室里诞生的微小“器官”，通过一根细细的导管，经肝门静脉输注到患者体内。它们将在那里“安营扎寨”，像真正的胰岛一样，精准感知血糖波动，自主分泌胰岛素。

　　三扇“命运之门”，令人们看到曙光

　　医学理论突破，最终要在患者身上验证疗效。研究团队发布的3例临床病例，如同3扇被推开的命运之门，让糖尿病患者看到了曙光。

　　第一扇门，属于一位与1型糖尿病搏斗了18年的30岁女性。

　　18年里，她的血糖像过山车一样难以控制，低血糖的频繁发作更是让她头疼不已。2022年4月，她接受了自体再生胰岛移植——这意味着，移植用的细胞源自她自己的身体。

　　然而，第一次移植联合低剂量免疫抑制方案后，效果并不理想。为什么？研究团队在复盘中发现了问题：即使“零件”是自己的，患者体内那个已经“叛变”的免疫系统依然会识别并攻击这些新生的胰岛细胞。“这说明，对于自身免疫性疾病，即便使用自体细胞，也必须联合恰当的免疫抑制方案，才能为新移植物创造一个安全的‘工作环境’。”上海长征医院副院长殷浩分析道。

　　一年后，第二次移植联合标准剂量免疫抑制方案。这一次，奇迹发生了：移植后第24周，她的胰岛功能恢复至正常人水平，血糖控制显著改善。“这个案例用最直接的方式，验证了免疫抑制方案对于自体移植的决定性意义。”殷浩说。

　　第二扇门，属于一位45岁的男性。2019年确诊暴发性1型糖尿病后，他的生活被严重低血糖切割得支离破碎。

　　2023年12月，他接受了异体再生胰岛移植和标准剂量免疫抑制治疗。这一次，希望的种子在精心呵护下茁壮成长。治疗后，他的胰岛功能逐渐恢复，血糖控制一天天变好。第36周，他彻底脱离了外源胰岛素，直至今日，血糖依然平稳。

　　“这是有力的临床证据，证明了在标准免疫抑制方案下，异体再生胰岛移植可以真正实现患者对外源胰岛素的长期脱离。”殷浩的声音里透着难以掩饰的激动。

　　第三扇门，推开的是一个年轻的世界。患者是一位年仅15岁的少女，脆性1型糖尿病病程已达5年。酮症酸中毒、严重低血糖，是她青春期的“家常便饭”。2024年9月，她接受了异体E-islet移植，成为世界首例接受再生胰岛移植治疗的青少年患者。

　　殷浩介绍，术后，她的胰岛功能逐渐恢复。由于长期使用外源胰岛素，加上青春期特殊的胰岛素抵抗，她目前尚未完全脱离外源胰岛素，但一个重要的变化发生了——低血糖彻底消失！

　　“这个孩子终于可以像同龄人一样，不用担心随时可能晕倒，不用时刻活在恐惧里。”殷浩说。

　　这3个病例，分别代表中国乃至全球再生医学领域的3个“首次”——世界首例自体、中国首例异体、世界首例青少年再生胰岛移植治疗1型糖尿病。其中，最长的一例已实现临床治愈超过26个月。

　　从“人工全合成”到“再生再造”，一场跨越60年的接力

　　这项突破的背后，是一场跨越60年的科学接力。

　　1965年，这项研究的主要完成单位之一——中国科学院生物化学研究所（现分子细胞科学卓越创新中心的前身），在世界上首次人工全合成结晶牛胰岛素，开启了用化学方法治疗糖尿病的大门。那是新中国在世界科学史上留下的首个耀眼的“第一”。

　　而另一主要完成单位上海长征医院，则在器官移植领域创造了诸多生命奇迹，包括：1976年成功开展首例器官移植至今，时间最长的肾脏和肝脏移植患者已分别健康存活超过45年和30年；而时间最长的供体胰岛移植患者，也已治愈并脱离胰岛素长达10年。

　　“当年的结晶牛胰岛素是多单位联合攻关的成果，今天的再生胰岛突破，同样是基础研究与临床实践深度融合的结果。”程新感叹，“这种‘从临床痛点出发，回到临床验证’的闭环机制，正是我们原创技术能够领先的密码。”

　　基于这一原创技术开发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”，已于2025年4月和2026年1月先后获得中国和美国的新药临床试验批件，成为全球唯一同时在中、美两国获批临床的再生胰岛药物。目前，临床试验正在有序推进。

　　不过，程新也清醒地认识到，当前的疗法仍需联合使用长期免疫抑制治疗。未来，他们的目标是开发具备免疫逃逸功能的、无需免疫抑制剂的“通用型”再生胰岛产品。“我们的梦想是，有一天，1型糖尿病患者可以彻底告别胰岛素注射，像正常人一样自由地吃饭、运动、生活。”

　　治愈人类糖尿病的梦想，在科学家的接续努力下，正一步步走向现实。

　　《光明日报》（2026年03月18日 08版）